兒童專用藥匱乏是我國醫(yī)藥領域的老問題，“用藥靠掰、劑量靠猜”，專用藥不專問題一直困擾著家長?！督?jīng)濟參考報》記者在浙江、湖南等醫(yī)院調研發(fā)現(xiàn)，不少兒童醫(yī)院已在探索解決之道，但僅憑個別醫(yī)院之力解決上述問題效果有限且不可持續(xù)。
業(yè)內(nèi)人士指出，兒童用藥安全問題亟須引起關注，應加快兒童專用藥的研發(fā)和生產(chǎn)，醫(yī)藥行政管理部門、醫(yī)學專家、藥學專家需聯(lián)動完善標準指南和配套政策，從而提升兒童用藥的安全性。
省級兒童醫(yī)院90%以上藥物非“兒童版”
浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院的藥劑科設置了一個專門的藥品分包崗位：碾磨藥片，按照從三分之一到十六分之一不等的規(guī)格，用薄片劃出相應等份后用紙片包裝，包裝外用不同顏色的記號筆標注分包日期，最后摞成一疊后放到密封盒里……每天會有兩名專職藥劑師在此處理這項工作，一個月總共會人工分出一萬多包小劑量藥品，供該院住院的兒童病人使用。
“門診病人量太大，醫(yī)院分包的藥品只能供住院患兒。”浙大兒院藥劑科負責人方羅拿出一組數(shù)據(jù)，該院580余種常用藥品中，屬于兒童專用藥物的僅有不到50種，90%以上的藥物都是成人版，有些藥品的說明書上會對兒童用量進行說明，但大部分都沒有注明或者僅有“兒童酌減”或“遵醫(yī)囑”字樣，需要醫(yī)生自己根據(jù)臨床經(jīng)驗、疾病指南或者國家處方集的指導來用藥。
然而，六分之一片、五分之一包等用藥的用藥劑量則難倒了家長，有時還會因疏忽或者分劑量不當，嚴重影響兒童健康。
近日，湖南長沙5歲的兒童貝貝因身體過敏需要服用抗過敏藥異丙嗪，醫(yī)生給家長開了藥，醫(yī)囑上寫的吃3／5片，貝貝的爸爸誤以為是吃3-5片，給孩子一次性喂了5片藥，貝貝在過量服藥后昏迷不醒，被緊急送往湖南省兒童醫(yī)院治療。
湖南省人民醫(yī)院兒科門急診主任曾賽珍表示，近年來因濫用成人藥而導致兒童發(fā)生不良反應甚至危及生命的案例增多，很多患兒因服用成人藥物過量而送到醫(yī)院急診科洗胃，有些孩子因為服用成人藥過量而損傷了肝腎，出現(xiàn)惡心、嘔吐、眩暈、聽力受損，甚至危及生命，不得不在重癥監(jiān)護室進行搶救。
《經(jīng)濟參考報》記者了解到，近年來，湖南省兒童醫(yī)院收治的因濫用藥物而導致藥物性耳聾的患兒增加。湖南省兒童醫(yī)院耳鼻咽喉頭頸外科主任護師彭湘粵表示，很多孩子在服用成人藥（如鏈霉素、慶大霉素、卡那霉素等氨基甙類抗生素）后出現(xiàn)了突發(fā)性耳聾，還有家長喜歡給孩子使用復方成人感冒藥，還一次給孩子吃多種成人藥，導致孩子發(fā)生永久性聽力傷害，這非常危險。
兒科醫(yī)生指出，兒童專用藥物品種和制劑偏少，許多藥物在安全性和有效性方面沒有足夠的信息，特別是用于重癥專科疾病的藥物多數(shù)都沒有兒童劑型，只能使用成人藥，醫(yī)生在開藥時也很無奈，擔心成人藥藥力過猛，只能根據(jù)孩子身體狀況和體重計算孩子用藥量，然后告訴家長怎么吃。
一名資深兒科醫(yī)生說，目前用于治療心臟病的地高辛少有兒童專用制劑，孩子服用一旦過量，就可能發(fā)生心率失調。兒童腫瘤藥缺乏專用劑型，只能靠醫(yī)生計算給藥，有時候要么是藥劑量不足影響療效，要么是用藥過猛傷害了孩子的免疫力系統(tǒng)。
兒童藥匱乏暴露三大短板
兒童專用藥匱乏的問題為何長期得不到解決？醫(yī)藥行業(yè)人士表示，對于藥品生產(chǎn)企業(yè)而言，一方面兒童藥使用人群少，并且劑量小，從經(jīng)濟效益方面來看并非企業(yè)的最佳選擇，因此缺少生產(chǎn)動力；另一方面，兒童臨床研究難度大，研究對象招募難，因此開發(fā)難度大。相比之下，藥企更愿意生產(chǎn)適用人群更廣、市場銷量大的藥物。
多家醫(yī)院藥劑科專家則提到，三個突出的短板加劇了兒童藥匱乏現(xiàn)狀。
——缺乏專用劑型。國內(nèi)目前大多數(shù)兒童用藥主要是靠醫(yī)囑要求家長自行分包或者分片，沒有兒童專用劑型。在美國，除了液體制劑外，鼓勵開發(fā)“靈活的口服固體制劑”，比如藥片在生產(chǎn)時就會做出明顯且易操作的刻痕，兒童使用成人藥物片劑，家長可以將藥片準確地分為三份、四份、六份，甚至八份。
與此同時，考慮到兒童對片劑吞服存在困難以及兒科專用制劑的成本，美國醫(yī)院普遍開展院內(nèi)臨時調配制劑，解決兒童藥品分劑量的問題，政策允許醫(yī)院根據(jù)用藥需求將藥片磨粉后，放入經(jīng)過批準上市使用的專用稀釋劑里，一方面可以精確計算劑量，同時也方便患兒服用，能更好地發(fā)揮藥效。
——缺乏治療標準。長期以來，很多兒科醫(yī)生大多是按照經(jīng)驗開藥，難免陷入“經(jīng)驗主義”，而忽視了孩子的個性化醫(yī)療，多用、少用成人藥的情況常見。藥劑師在為住院患兒磨藥分包時也缺乏統(tǒng)一規(guī)范標準，一旦出現(xiàn)問題易產(chǎn)生責任糾紛等問題。
——缺乏兒童療效和安全性等藥品信息。不久前作為國家醫(yī)學臨床研究中心的浙大兒院七個藥物臨床研究項目招募受試兒童，但招募過程并不順利，“即使經(jīng)過嚴格的倫理、安全性審核，而且對相應病癥的患兒有一定的治療作用，但依然沒有家長愿意讓自己的孩子參與試驗。”浙大兒院國家兒童健康與疾病臨床學研究中心的負責人表示，一個新藥上市人體試驗是非常關鍵的一環(huán)，兒童專用藥研發(fā)難、上市難也是其中的癥結之一，藥物療效和安全性難以在兒童人群驗證。
浙大兒院臨床藥師倪映華提到，一款在該院臨床上已經(jīng)使用20多年的兒童鎮(zhèn)靜劑——水合氯醛，是該院制劑中心自己配制的藥品，對兒童檢查前鎮(zhèn)靜效果好，用藥安全，國內(nèi)多家兒童醫(yī)院和歐美國家醫(yī)院都在使用。但由于藥品并不屬于上市的流通型藥品，一直難以惠及其他醫(yī)院的患兒。據(jù)悉，雖然近年來有相關部門一直在推動水合氯醛制劑的研究與開發(fā)，但目前仍未上市。
專家建議優(yōu)先推動新劑型上市
兒童不是“縮小版”的成人，兒童藥也不應靠“借用”成人藥來維持，專家建議制定規(guī)范的兒童用藥安全標準，讓醫(yī)生開藥有據(jù)可依，兒童、嬰兒、新生兒在體質、體重和年齡等方面不同，對藥物敏感不同，用藥劑量也不相同，應由衛(wèi)生主管部門牽頭，兒科、藥學等專家共同制定兒童藥物使用細則，明確兒童用藥劑量標準，確保醫(yī)生正確掌控用藥劑量，保證兒童安全用藥。
由于原有藥品增加適應癥或者兒童專用藥研發(fā)需要較長時間，受訪專家表示，解決兒童藥匱乏的當務之急應該優(yōu)先推動新劑型上市，滿足不同年齡段兒童的用藥需求，尤其是在溶液劑、粉末劑、栓劑等類型加強研發(fā)，醫(yī)生和家長對用藥劑量的把握也會更準確。同時，引導、促進常用藥品的生產(chǎn)企業(yè)積極發(fā)起兒童人群的臨床研究，明確藥品在患兒中的安全性、有效性，補充藥品說明書，為兒童用藥提供必要的信息。
中南大學湘雅三醫(yī)院心血管病專家江鳳林指出，隨著生活水平的不斷提高，很多成人病在兒科出現(xiàn)，如高血壓、糖尿病等，但目前國內(nèi)這方面的兒童專用藥，品種和劑型奇缺。政府應鼓勵有責任的藥企研發(fā)、生產(chǎn)兒童藥，對于研發(fā)和生產(chǎn)兒童專用藥的企業(yè)給予稅收減免等支持。
方羅建議，充分挖掘兒童醫(yī)院制劑的潛力，對于療效好、臨床必需的醫(yī)院制劑，在尚未打通開放的市場流通前，可以通過建設醫(yī)療機構區(qū)域制劑中心，由藥監(jiān)、衛(wèi)健部門提供標準和許可，由醫(yī)保部門確定收費標準，給予藥物制備單位適當?shù)娜肆徒?jīng)費支持，試點緊缺藥品的定點供應，滿足一定區(qū)域內(nèi)的使用和調配。
此外，中南大學湘雅三醫(yī)院黨委書記、兒科教授何慶南建議，加強對廣大家長的健康科普力度，提升家長的健康素養(yǎng)和安全用藥意識，讓家長樹立在醫(yī)生指導下用藥的原則，不要自行給孩子服用成人藥，特別是不要盲目給幼兒同時使用多種感冒藥和復方感冒藥。
從長遠來看，研發(fā)兒童專用藥必要性依然突出。中南大學湘雅三醫(yī)院心血管病專家江鳳林指出，政府應鼓勵有責任的藥企研發(fā)、生產(chǎn)兒童藥，從市場的角度，在招標價格、各省市和醫(yī)院的準入方面，對于研發(fā)和生產(chǎn)兒童專用藥的企業(yè)給予激勵政策。
業(yè)內(nèi)人士指出，兒童用藥安全問題亟須引起關注，應加快兒童專用藥的研發(fā)和生產(chǎn)，醫(yī)藥行政管理部門、醫(yī)學專家、藥學專家需聯(lián)動完善標準指南和配套政策，從而提升兒童用藥的安全性。
省級兒童醫(yī)院90%以上藥物非“兒童版”
浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院的藥劑科設置了一個專門的藥品分包崗位：碾磨藥片，按照從三分之一到十六分之一不等的規(guī)格，用薄片劃出相應等份后用紙片包裝，包裝外用不同顏色的記號筆標注分包日期，最后摞成一疊后放到密封盒里……每天會有兩名專職藥劑師在此處理這項工作，一個月總共會人工分出一萬多包小劑量藥品，供該院住院的兒童病人使用。
“門診病人量太大，醫(yī)院分包的藥品只能供住院患兒。”浙大兒院藥劑科負責人方羅拿出一組數(shù)據(jù)，該院580余種常用藥品中，屬于兒童專用藥物的僅有不到50種，90%以上的藥物都是成人版，有些藥品的說明書上會對兒童用量進行說明，但大部分都沒有注明或者僅有“兒童酌減”或“遵醫(yī)囑”字樣，需要醫(yī)生自己根據(jù)臨床經(jīng)驗、疾病指南或者國家處方集的指導來用藥。
然而，六分之一片、五分之一包等用藥的用藥劑量則難倒了家長，有時還會因疏忽或者分劑量不當，嚴重影響兒童健康。
近日，湖南長沙5歲的兒童貝貝因身體過敏需要服用抗過敏藥異丙嗪，醫(yī)生給家長開了藥，醫(yī)囑上寫的吃3／5片，貝貝的爸爸誤以為是吃3-5片，給孩子一次性喂了5片藥，貝貝在過量服藥后昏迷不醒，被緊急送往湖南省兒童醫(yī)院治療。
湖南省人民醫(yī)院兒科門急診主任曾賽珍表示，近年來因濫用成人藥而導致兒童發(fā)生不良反應甚至危及生命的案例增多，很多患兒因服用成人藥物過量而送到醫(yī)院急診科洗胃，有些孩子因為服用成人藥過量而損傷了肝腎，出現(xiàn)惡心、嘔吐、眩暈、聽力受損，甚至危及生命，不得不在重癥監(jiān)護室進行搶救。
《經(jīng)濟參考報》記者了解到，近年來，湖南省兒童醫(yī)院收治的因濫用藥物而導致藥物性耳聾的患兒增加。湖南省兒童醫(yī)院耳鼻咽喉頭頸外科主任護師彭湘粵表示，很多孩子在服用成人藥（如鏈霉素、慶大霉素、卡那霉素等氨基甙類抗生素）后出現(xiàn)了突發(fā)性耳聾，還有家長喜歡給孩子使用復方成人感冒藥，還一次給孩子吃多種成人藥，導致孩子發(fā)生永久性聽力傷害，這非常危險。
兒科醫(yī)生指出，兒童專用藥物品種和制劑偏少，許多藥物在安全性和有效性方面沒有足夠的信息，特別是用于重癥專科疾病的藥物多數(shù)都沒有兒童劑型，只能使用成人藥，醫(yī)生在開藥時也很無奈，擔心成人藥藥力過猛，只能根據(jù)孩子身體狀況和體重計算孩子用藥量，然后告訴家長怎么吃。
一名資深兒科醫(yī)生說，目前用于治療心臟病的地高辛少有兒童專用制劑，孩子服用一旦過量，就可能發(fā)生心率失調。兒童腫瘤藥缺乏專用劑型，只能靠醫(yī)生計算給藥，有時候要么是藥劑量不足影響療效，要么是用藥過猛傷害了孩子的免疫力系統(tǒng)。
兒童藥匱乏暴露三大短板
兒童專用藥匱乏的問題為何長期得不到解決？醫(yī)藥行業(yè)人士表示，對于藥品生產(chǎn)企業(yè)而言，一方面兒童藥使用人群少，并且劑量小，從經(jīng)濟效益方面來看并非企業(yè)的最佳選擇，因此缺少生產(chǎn)動力；另一方面，兒童臨床研究難度大，研究對象招募難，因此開發(fā)難度大。相比之下，藥企更愿意生產(chǎn)適用人群更廣、市場銷量大的藥物。
多家醫(yī)院藥劑科專家則提到，三個突出的短板加劇了兒童藥匱乏現(xiàn)狀。
——缺乏專用劑型。國內(nèi)目前大多數(shù)兒童用藥主要是靠醫(yī)囑要求家長自行分包或者分片，沒有兒童專用劑型。在美國，除了液體制劑外，鼓勵開發(fā)“靈活的口服固體制劑”，比如藥片在生產(chǎn)時就會做出明顯且易操作的刻痕，兒童使用成人藥物片劑，家長可以將藥片準確地分為三份、四份、六份，甚至八份。
與此同時，考慮到兒童對片劑吞服存在困難以及兒科專用制劑的成本，美國醫(yī)院普遍開展院內(nèi)臨時調配制劑，解決兒童藥品分劑量的問題，政策允許醫(yī)院根據(jù)用藥需求將藥片磨粉后，放入經(jīng)過批準上市使用的專用稀釋劑里，一方面可以精確計算劑量，同時也方便患兒服用，能更好地發(fā)揮藥效。
——缺乏治療標準。長期以來，很多兒科醫(yī)生大多是按照經(jīng)驗開藥，難免陷入“經(jīng)驗主義”，而忽視了孩子的個性化醫(yī)療，多用、少用成人藥的情況常見。藥劑師在為住院患兒磨藥分包時也缺乏統(tǒng)一規(guī)范標準，一旦出現(xiàn)問題易產(chǎn)生責任糾紛等問題。
——缺乏兒童療效和安全性等藥品信息。不久前作為國家醫(yī)學臨床研究中心的浙大兒院七個藥物臨床研究項目招募受試兒童，但招募過程并不順利，“即使經(jīng)過嚴格的倫理、安全性審核，而且對相應病癥的患兒有一定的治療作用，但依然沒有家長愿意讓自己的孩子參與試驗。”浙大兒院國家兒童健康與疾病臨床學研究中心的負責人表示，一個新藥上市人體試驗是非常關鍵的一環(huán)，兒童專用藥研發(fā)難、上市難也是其中的癥結之一，藥物療效和安全性難以在兒童人群驗證。
浙大兒院臨床藥師倪映華提到，一款在該院臨床上已經(jīng)使用20多年的兒童鎮(zhèn)靜劑——水合氯醛，是該院制劑中心自己配制的藥品，對兒童檢查前鎮(zhèn)靜效果好，用藥安全，國內(nèi)多家兒童醫(yī)院和歐美國家醫(yī)院都在使用。但由于藥品并不屬于上市的流通型藥品，一直難以惠及其他醫(yī)院的患兒。據(jù)悉，雖然近年來有相關部門一直在推動水合氯醛制劑的研究與開發(fā)，但目前仍未上市。
專家建議優(yōu)先推動新劑型上市
兒童不是“縮小版”的成人，兒童藥也不應靠“借用”成人藥來維持，專家建議制定規(guī)范的兒童用藥安全標準，讓醫(yī)生開藥有據(jù)可依，兒童、嬰兒、新生兒在體質、體重和年齡等方面不同，對藥物敏感不同，用藥劑量也不相同，應由衛(wèi)生主管部門牽頭，兒科、藥學等專家共同制定兒童藥物使用細則，明確兒童用藥劑量標準，確保醫(yī)生正確掌控用藥劑量，保證兒童安全用藥。
由于原有藥品增加適應癥或者兒童專用藥研發(fā)需要較長時間，受訪專家表示，解決兒童藥匱乏的當務之急應該優(yōu)先推動新劑型上市，滿足不同年齡段兒童的用藥需求，尤其是在溶液劑、粉末劑、栓劑等類型加強研發(fā)，醫(yī)生和家長對用藥劑量的把握也會更準確。同時，引導、促進常用藥品的生產(chǎn)企業(yè)積極發(fā)起兒童人群的臨床研究，明確藥品在患兒中的安全性、有效性，補充藥品說明書，為兒童用藥提供必要的信息。
中南大學湘雅三醫(yī)院心血管病專家江鳳林指出，隨著生活水平的不斷提高，很多成人病在兒科出現(xiàn)，如高血壓、糖尿病等，但目前國內(nèi)這方面的兒童專用藥，品種和劑型奇缺。政府應鼓勵有責任的藥企研發(fā)、生產(chǎn)兒童藥，對于研發(fā)和生產(chǎn)兒童專用藥的企業(yè)給予稅收減免等支持。
方羅建議，充分挖掘兒童醫(yī)院制劑的潛力，對于療效好、臨床必需的醫(yī)院制劑，在尚未打通開放的市場流通前，可以通過建設醫(yī)療機構區(qū)域制劑中心，由藥監(jiān)、衛(wèi)健部門提供標準和許可，由醫(yī)保部門確定收費標準，給予藥物制備單位適當?shù)娜肆徒?jīng)費支持，試點緊缺藥品的定點供應，滿足一定區(qū)域內(nèi)的使用和調配。
此外，中南大學湘雅三醫(yī)院黨委書記、兒科教授何慶南建議，加強對廣大家長的健康科普力度，提升家長的健康素養(yǎng)和安全用藥意識，讓家長樹立在醫(yī)生指導下用藥的原則，不要自行給孩子服用成人藥，特別是不要盲目給幼兒同時使用多種感冒藥和復方感冒藥。
從長遠來看，研發(fā)兒童專用藥必要性依然突出。中南大學湘雅三醫(yī)院心血管病專家江鳳林指出，政府應鼓勵有責任的藥企研發(fā)、生產(chǎn)兒童藥，從市場的角度，在招標價格、各省市和醫(yī)院的準入方面，對于研發(fā)和生產(chǎn)兒童專用藥的企業(yè)給予激勵政策。
