據(jù)報(bào)道，生物科技公司CRISPR基因修正技能現(xiàn)在最大的賣(mài)點(diǎn)，即將其“變身”為一種精準(zhǔn)的基因療法來(lái)抵擋疑難雜癥。其間一家名為基因修正醫(yī)治公司日前表明，他們計(jì)劃在人身上測(cè)試這一想法，現(xiàn)在已準(zhǔn)備就緒。這家草創(chuàng)公司宣告布告稱，他們已向歐盟監(jiān)管組織遞送申請(qǐng)書(shū)，期望測(cè)驗(yàn)用CRISPR技能對(duì)β地中海貧血病患的血細(xì)胞進(jìn)行基因修正，從而治愈該疾病。如果獲批，臨床實(shí)驗(yàn)將于下一年發(fā)動(dòng)。
2013年，科學(xué)家首次證明，能夠憑借CRISPR技能，對(duì)人體活細(xì)胞中的遺傳代碼進(jìn)行“剪切張貼”，更重要的是，CRISPR技能對(duì)基因的修正能夠高通量的方法進(jìn)行，并且操作簡(jiǎn)潔、本錢(qián)較低。自此，該技能作為“超級(jí)”基因療法的潛力取得廣泛認(rèn)可。爾后不久，業(yè)界所謂的CRISPR草創(chuàng)公司“三巨頭”，即瑞士基因修正醫(yī)治公司、張鋒參加興辦的Editas制藥公司和Intellia醫(yī)治公司，就相繼建立并上市。值得一提的是，這3家公司悉數(shù)坐落麻省理工學(xué)院鄰近。
這些公司雖然開(kāi)始建立時(shí)并沒(méi)有產(chǎn)品，但基因編輯技術(shù)的無(wú)限潛能卻招引了很多投資者。并且，它們各有偏重。Editas制藥公司首要重視眼部疾病、血液類疾病，包含嵌合抗原受體T細(xì)胞(CARTs)在內(nèi)的T細(xì)胞等;Intellia醫(yī)治公司首要重視體內(nèi)療法(如乙肝病毒)和體外療法(如血液干細(xì)胞移植)等;而基因修正醫(yī)治公司首要重視失明、先天性心臟病以及囊腫性纖維化等。
短短二三年間，這些公司迅速將CRISPR技能帶出實(shí)驗(yàn)室，朝臨床實(shí)驗(yàn)這一方針盡力前進(jìn)，但都碰到了難題。Editas制藥公司曾經(jīng)是領(lǐng)跑者，正本有望成為首個(gè)在活人身上測(cè)驗(yàn)基因修正技能的公司，卻在今年初宣告，不得不將針對(duì)一種眼病的實(shí)驗(yàn)推延至下一年;Intellia醫(yī)治公司則還在猴子身上搜集數(shù)據(jù)，關(guān)于研討CRISPR藥物的體現(xiàn)來(lái)說(shuō)，這一點(diǎn)至關(guān)重要。
2013年，科學(xué)家首次證明，能夠憑借CRISPR技能，對(duì)人體活細(xì)胞中的遺傳代碼進(jìn)行“剪切張貼”，更重要的是，CRISPR技能對(duì)基因的修正能夠高通量的方法進(jìn)行，并且操作簡(jiǎn)潔、本錢(qián)較低。自此，該技能作為“超級(jí)”基因療法的潛力取得廣泛認(rèn)可。爾后不久，業(yè)界所謂的CRISPR草創(chuàng)公司“三巨頭”，即瑞士基因修正醫(yī)治公司、張鋒參加興辦的Editas制藥公司和Intellia醫(yī)治公司，就相繼建立并上市。值得一提的是，這3家公司悉數(shù)坐落麻省理工學(xué)院鄰近。
這些公司雖然開(kāi)始建立時(shí)并沒(méi)有產(chǎn)品，但基因編輯技術(shù)的無(wú)限潛能卻招引了很多投資者。并且，它們各有偏重。Editas制藥公司首要重視眼部疾病、血液類疾病，包含嵌合抗原受體T細(xì)胞(CARTs)在內(nèi)的T細(xì)胞等;Intellia醫(yī)治公司首要重視體內(nèi)療法(如乙肝病毒)和體外療法(如血液干細(xì)胞移植)等;而基因修正醫(yī)治公司首要重視失明、先天性心臟病以及囊腫性纖維化等。
短短二三年間，這些公司迅速將CRISPR技能帶出實(shí)驗(yàn)室，朝臨床實(shí)驗(yàn)這一方針盡力前進(jìn)，但都碰到了難題。Editas制藥公司曾經(jīng)是領(lǐng)跑者，正本有望成為首個(gè)在活人身上測(cè)驗(yàn)基因修正技能的公司，卻在今年初宣告，不得不將針對(duì)一種眼病的實(shí)驗(yàn)推延至下一年;Intellia醫(yī)治公司則還在猴子身上搜集數(shù)據(jù)，關(guān)于研討CRISPR藥物的體現(xiàn)來(lái)說(shuō)，這一點(diǎn)至關(guān)重要。
